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治一次病要200多萬美元?什么藥物這么貴?

發布時間:2019-06-05 15:46:24 來源:知否 責任編輯:caobo

知否

啥?治一次病要200多萬美元?對,你沒聽錯,堪稱史上最昂貴的治療方法橫空出世,而且這只是單次治療費用。聽到這個價格小編都覺得生無可戀了。

知否

什么藥物這么貴?

它就是瑞士制藥公司諾華(Novartis)研發的脊髓性肌萎縮(簡稱SMA)基因治療藥物Zolgensma。這種藥物已獲得美國官方的批準,其一次性治療價格達到創紀錄的212.5萬美元。

美國食品和藥物管理局(FDA)是在近日對Zolgensma發出綠色通行證的,這種藥物適用于兩歲以下患有SMA的兒童,其中也包括了那些尚未出現癥狀的兒童。這意味著它涵蓋了患有最致命遺傳性疾病的嬰兒群體,以及那些日后可能出現這種癥狀的嬰兒群體。

SMA

SMA是導致嬰兒死亡的一種主要遺傳性疾病。那些出生時就伴有最嚴重的1型SMA疾病的嬰兒通常會在幾個月內出現癱瘓、呼吸困難和死亡。每10000名活產嬰兒中大約就有一名患有SMA,其中50%至70%為最嚴重的1型SMA。

該治療方法是通過注射進行的,它使用了一種病毒為帶有缺陷基因的嬰兒提供正常的SMN1基因副本。洛杉磯兒科神經學家Emmanuelle Tiongson博士說:“對于患有最嚴重的SMA疾病的嬰兒來說,這可能成為一種新的治療方法。”他在一個延伸的研究項目中已經向患者提供了Zolgensma治療。

Zolgensma

諾華的高管們為這個高昂的價格進行了解釋,稱一次性治療比昂貴的長期治療更有價值,而且長期治療每年都要花費數十萬美元。簡單來說就是長痛不如短痛,只不過把長期的治療費用一次性交付。

臨床與經濟評論獨立研究機構Icer在4月份的一篇綜述中聲稱,諾華此前對Zolgensma人均500萬美元的估值有點過高。但Icer最近表示,根據諾華額外的臨床數據、FDA的批準以及上市價格等信息,它認為該藥物的成本效益仍然在其上限之內。

諾華表示,目前為止它已經借助Zolgensma為150多名患者進行了治療。該公司首席執行官Vas Narasimhan表示,如果Zolgensma在嬰兒出生后不久就能夠注射,那么它幾乎可以治愈這種疾病。但數據顯示,它的藥效壽命僅為5年左右。諾華預計今年晚些時候將獲得歐洲和日本的用藥許可。

SMA

Zolgensma將與Biogen公司的Spinraza產生競爭,后者是第一種獲得批準的SMA治療藥物。Spinraza于2016年年底獲得批準,患者需要每四個月進行椎管藥物注射。其第一年的標價為75萬美元,其后每年為37.5萬美元。

Icer認為Spinraza的定價也過高。據華爾街分析師預測,到2022年,Zolgensma的銷售額將達到20億美元。Spinraza去年的銷售額達到了17億美元,預計到2022年也將升至22億美元。暴利十足的行業呀,當然這個價格對于大多數人來說,也只能望洋興嘆了。

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